十种常见病:系统性硬化、亨廷顿舞蹈症、糖原

时间:2019-02-23

Corbus Pharmaceuticals Holdings公司近日宣布与Kaken Pharmaceutical公司建立策略合作,在日本开发和商业化研究性药物lenabasum,以治疗常见而重大的自身免疫性疾病——系统性硬化(systemic sclerosis,SSc)和皮肌炎(dermatomyositis,DM)。

大部分移植的胎儿神经细胞在亨廷顿舞蹈症患者大脑中发育不良。

一项最近发表于《神经病学年鉴》(Annals of Neurology)的研究发现,诚然移植的胎儿神经细胞能够在亨廷顿跳舞症(Huntington’s disease,HD)患者大脑中长期存活,但只有一种被称为旁边神经元的特定子群可能茁壮成长。

1.系统性硬化(SSc)、皮肌炎(DM)

作者们表示,可能由于炎症反应,投射神经元——HD中通常损失的神经细胞——很少被检测到。将胎儿神经细胞移植到大脑作为HD潜在医治策略始于20多年前,这些细胞可能在培养基中扩增和维护作为干细胞或分化成各种类型的神经细胞。

迄今为止的临床研究表明,Lenabasum存在良好的保险性跟耐受性。在治疗弥漫皮肤性SSc和皮肤为主DM患者的2期研讨中,Lenabasum改进了多个医生评估和患者报告的有效性成果。在2期囊性纤维化研究中,Lenabasum也减少了肺恶化。目前正在进行和/或盘算进行更多的临床研究,以确认这些结果并支持申请监管批准。

2.亨廷顿舞蹈症(HD)

根据协议条款,Kaken公司将失掉在日本贸易化和营销lenabasum的独家容许。Kaken公司将向Corbus公司预付2700万美元。在实现一定的监管、开发跟销售里程碑后,Corbus公司将有资格获得另外1.73亿美元以及两位数的提成。

寰球范围内已经进行了7项小的神经移植非盲试验,评估该疗法治疗HD患者的的安全性、耐受性及其可行性。在当前的新研究中,研究人员介绍了对NEST-UK多中心实验(ISRCTN36485475)所招募5名轻度HD患者中一人的脑组织分析结果,这些患者被移植了来自胎儿纹状体(大脑中负责运动协调的区域)的细胞。

Corbus与Kaken公司配合开发和商业化Lenabasum以治疗体系性硬化和皮肌炎。


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